Una paciente de Teruel critica la dificultad de acceso a un nuevo fármaco para la atrofia muscular espinal

La Fundación Atrofia Muscular Espinal (FundAME) denuncia que se está produciendo un agravio comparativo entre Aragón y otras comunidades autónomas en el acceso de los pacientes con esta enfermedad degenerativa rara a un nuevo fármaco que contribuye a la mejora de la función motora y respiratoria, el Nusinersen (Spinraza), ya que considera que se está siendo más restrictivo a la hora de autorizar este tratamiento. Precisamente, una de las afectadas es de Teruel y afirma que cumple con los criterios de inclusión que se recogen en el protocolo nacional para esta terapia y, sin embargo, se lo han denegado. Desde el departamento de Sanidad del Gobierno de Aragón, se asegura que hay una comisión específica que decide qué pacientes cumplen con las indicaciones para recibir este medicamento.

En diciembre de 2017, la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos, órgano colegiado del Ministerio de Sanidad, acordó la inclusión en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud, con cargo a fondos públicos, del medicamento Spinraza® 12 mg solución inyectable, 1 vial de 5ml. Posteriormente, la Dirección General de Cartera Básica de Servicios del SNS y Farmacia elaboró el protocolo farmacoclínico de tratamiento a pacientes con atrofia muscular espinal 5q (AME) con este medicamento.

La paciente turolense asegura que ella cumple con lo establecido en este protocolo ya que esta dentro de una de las escalas que se valoran para la administración del fármaco, en su tipo de atrofia. 

Asimismo, lamentó que la única explicación que ha recibido es que la comisión evaluadora estima que la relación beneficio riesgo de administrar este medicamento no es favorable, ya que no se espera una mejoría relevante de la función motora y respiratoria, existiendo riesgos derivados del fármaco y su administración. Ella plantea que pueda tener la oportunidad de probarlo y si no funciona no continuar con el tratamiento.

El delegado en Aragón de la Fundación Atrofia Muscular Espinal, Fernando Rivera, comentó que en otras comunidades hay pacientes con las mismas características que ella y algunos otros pacientes a quienes se les ha denegado que sí están recibiendo este medicamento. 

Comisión de evaluación

Desde el Servicio Aragonés de Salud, se aseguró que basándose en el citado protocolo, que recoge las evidencias de los ensayos clínicos realizados previos a la comercialización del fármaco, se realiza la valoración de los pacientes afectos de estas enfermedad en la Comisión de evaluación de medicamentos huérfanos y productos sanitarios en enfermedades raras de Aragón (ORDEN SAN/1112/2017, de 20 de julio, por la que se crea y regula la Red de uso racional del medicamento y productos sanitarios de Aragón). Con la documentación aportada se estudia cada caso considerando tal como figura en el protocolo, tanto los criterios de indicación de tratamiento como las situaciones clínicas en las que no se debe iniciar el mismo. De forma consensuada, el pleno de dicha comisión estima la relación beneficio riesgo de administrar el tratamiento en cada paciente y se comunica esta recomendación a sus facultativos.

Desde la Fundación indicaron que hasta ahora los pacientes con esta enfermedad rara eran derivados a centros de referencia especializados a nivel nacional pero que, a raíz de este protocolo, cada comunidad lo tiene que aplicar y en Aragón no hay especialistas con experiencia en AME.

Por otro lado, la asociación lamenta la falta de información que ha existido en Aragón sobre esta nueva terapia. “Cuando se aprobó el protocolo, en todas las comunidades se empezó a citar a los afectados para informarles y valorar si cumplían o no los criterios. En Aragón esto no ha sido así, los pacientes son los que han preguntado y se han encontrado con largas evasivas”, señaló.

Esperanza para una enfermedad rara que afecta a la fuerza muscular

La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad neuromuscular, de carácter genético, que se manifiesta por una pérdida progresiva de la fuerza muscular afecta a la función motora y respiratoria. El nuevo fármaco que ya se comercializa en todo el mundo está demostrando ser eficaz para frenar el avance de la enfermedad que es degenerativa e incluso mejorar los síntomas y por tanto la calidad de vida de los pacientes.